Ir ao contido

A nosa estratexia de investigación

Tres panelistas sentados no escenario conversando. O telón de fondo mostra o texto "DEBRA Journey: Cambiando vidas máis rápido xuntos.
Director de Recadación de Fondos, Hugh Thompson, Co-Vicepresidente de Padroados, Carly Fields e Director de Investigación, Dr Sagair Hussain no escenario do Members Weekend 2022.

DEBRA é o maior financiador do Reino Unido epidermólise bullosa (EB) investigación. Investimos máis de 20 millóns de libras e fomos responsables, a través do financiamento da investigación pioneira e do traballo internacional, de establecer gran parte do que agora se coñece sobre EB.

Esta é a nosa primeira estratexia de investigación para centrarse no impacto e no que importa para as persoas que viven con EB. A nosa ambición é atopar e financiar tratamentos para diminuír o impacto diario da EB e curas para erradicar a EB.

A nosa nova estratexia pon as saídas dos pacientes en primeiro lugar, centrándose na investigación translacional que terá un impacto positivo nas persoas con EB na actualidade. Financiaremos a ciencia da máis alta calidade en todo o mundo que teña o potencial de ofrecer aos pacientes con EB.

Diagrama que mostra unha estratexia para curas médicas centrada nos tratamentos e na calidade de vida, con seccións sobre o desenvolvemento de pipeline, a reutilización de fármacos, a comprensión da EB, a investigación e as terapias.
Diagrama que demostra a nosa estratexia de investigación.

As nosas catro prioridades xerais de investigación son aquelas que consideramos con máis probabilidade de ofrecer resultados para as persoas que viven con EB. Eles son:

  • Investir en reutilización de drogas e desenvolver programas de descubrimento de fármacos para acelerar a busca de tratamentos.
  • Aumentar o investimento en temas de investigación centrados no paciente.
  • Continuar investindo para comprender mellor as causas e a progresión da EB e o papel do sistema inmunitario.
  • Investir moito na próxima xeración de investigadores de EB.

Facemos un chamamento á comunidade científica, aos financiadores e aos nosos socios da industria para que se unan a nós nesta viaxe para acelerar a innovación en investigación de EB.

aplicacións son benvidos de todas as disciplinas comprometidas coa mellora da vida das persoas con EB.

Le a estratexia de investigación completa

Contacte co equipo de investigación

Investigando unha enfermidade rara 

 

A nosa estratexia de investigación ten en conta o estado da EB como "enfermidade rara". Reclutando centos ou miles de persoas con EB participar en ensaios clínicos de fase 3 is desafiante. Rcubrir o custo do desenvolvemento dun novo tratamento, por máis que cambie a vida familias con EB, pode ser máis difícil para os investimentos se o número de usuarios é pequeno.  Entendemento as causas de EB e rtratamentos epurpos que xa están seguramente en uso por persoas con outro, semellante condicións é unha parte fundamental da nosa estratexia. 

 

Que tipos de investigación financia DEBRA?

To decidir que proxectos de investigación deben ser financiados por DEBRA UK, temos catro áreas que pensamos que serán máis susceptibles de axudar ás familias que padecen EB.

Lea sobre os proxectos de investigación EB que somos financiamento actualmente.

Os tratamentos que xa demostraron ser seguros e reducir os síntomas doutras condicións pódense probar nos síntomas de EB.

A investigación sobre EB, eccema, psoríase, cancro de pel ou outras afeccións da pel pode axudar a atopar tratamentos para retardar, deter e/ou revertir os síntomas da EB.

 

Os nosos corpos están formados por moitas proteínas diferentes que traballan xuntas. Dependendo de que proteína individual estea rota e como estea, obtemos un tipo diferente de EB con síntomas diferentes. 

  • Os síntomas da pel inclúen ampollas dolorosas que poden afectar a marcha/mobilidade e causar infeccións, cicatrices, engrosamento da pel e das uñas, fusión dos dedos dos pés/dedos e perda de cabelo. 
  • A probabilidade de padecer cancro de pel (Carcinoma de células escamosas, SCC) aumenta para algunhas persoas con EB distrófica. 
  • A superficie dos ollos pode verse afectada causando dor/seca dos ollos e perda da vista.
  • O revestimento da boca, a gorxa e as fosas nasais poden verse afectados por ampollas que provocan dificultades para masticar, deglutir e falar que poden provocar desnutrición, anemia, retraso no crecemento e dificultades respiratorias. 
  • É posible que o esmalte dental non se forme como se esperaba e pode ser difícil limpar os dentes de forma eficaz debido á dor das burbullas dentro da boca. 
  • Dor e coceira son síntomas fundamentais.

 

Investigar as causas da EB e o que o fai empeorar ou mellorar co paso do tempo. 

Comprender as causas dos síntomas de EB en termos de células e proteínas axudará aos futuros investigadores a tomar boas eleccións sobre novos medicamentos e tratamentos.

 

Necesitamos que os mellores investigadores coñezan a EB e teñan a oportunidade de realizar investigacións que nos axuden a loitar contra a EB.